中国创新药的10个热门词
2022-11-25655
创新药重点包含First in Class（第1个）和Fast Follow（第2-n个）：从研发模式来看，药品可以分为专利药、授权引入药（License in）和仿制药三类。从研发顺序来看，药品可以分为原研药（First in Class）和快速跟进药（Fast Follow）两类。从药效来看，快速跟进药还可以分为四种不同类型，分别为：Me Worse（比首创药差）、Me Too（和原研药相同）、Me Better（比首创药好）、Me Best（同类最优）。
在某类药物中最早出现或具有最大影响的药物或其基本结构。通过了药品管理机构的质量、安全性与有效性评价，第一个获得上市许可的药品。指“首先研究申报国外已上市而在国内未上市的药品”。仿制国家已批准正式生产，并收载于国家药品标准（包括《中国生物制品规程》）的品种，与原研药品生物等效，临床上可相互替代。一类具有新的化学结构，但其结构与已知药物大同小异，具有自主知识产权，且其治疗作用与已知药物相同的新药。相比Me-too做的深入一些，结构改变大一些，甚至核心结构都有改动，得到的化合物在活性、代谢、毒性等方面都更有优势的便会自称Me-better。 凡申请专利的新化学单体药为专利药，它研制过程包括发现阶段、临床前开发、新药临床前申请（IND）、新药临床试验一期、新药临床二期、新药临床试验三期、新药申请（NDA）。这些药品只有拥有这些专利药品的公司才能生产，或由他们自己转让别人生产。新药（New Drugs）是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。对已上市的药品改变剂型、改变给药途径、增加适应症的药品，不属于新药，但注册按照新药申请的程序申报。首先从实验室发现新的分子或化合物开始，经过动物实验了解其安全性和毒性反应，了解在动物体内的代谢过程、作用部位，和作用效果，再经过首次人体试验，经历一期、二期、三期临床试验，证实安全有效及质量可控之后，才可以获得药物监管机构的批准。将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式。建立在基因组遗传学、组学芯片等基础上的生物信息学，同系统医学理论与自动化通讯技术之间的互动密切，加快科学研究向工程应用转变的产业化过程。
从靶点到临床前候选物的转化医学研究，被视为连接基础研究与临床研究的桥头堡，素有“死亡谷”(death valley)之称，已经成为困扰生物医药企业自主创新的关键“卡脖子”环节。究其原因：一方面，由于转化医学研究处于新药研发的早期，成本大、风险高，以利润为导向的药企与投资机构并不愿意过早介入，另一方面，大学及研究机构大量关于疾病过程的科学发现和新见解由于缺乏将其通过生物医学研究转化为新药的经验、基础设施和转化研究能力，不能服务于产业。而以利润为导向的药企由于与学术机构直接合作存在法律、商业与学术利益、风险承受能力、流程等固有障碍，减缓了将生物医学研究发现转化为新药的速度。转化医学研究已成为制约全国生物医药创新发展的掣肘，“补缺”已势在必行。
----蒲公英Ouryao
